【佳學(xué)基因檢測(cè)】靶向藥物Vismodegib維莫德吉在基底細(xì)胞癌的有效性和安全性

靶向藥物維德莫吉基因檢測(cè)導(dǎo)讀：

《N Engl J Med》在2012年6月7日第366(23):2171-9期發(fā)表了一個(gè)基因檢測(cè)與靶向藥物維莫吉德的有效性與安全性的臨床試驗(yàn)。基因檢測(cè)hedgehog 信號(hào)的改變與基底細(xì)胞癌的發(fā)病機(jī)制有關(guān)。盡管大多數(shù)基底細(xì)胞癌通過(guò)手術(shù)治療，但對(duì)于局部晚期或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌尚無(wú)有效的治療方法。vismodegib (GDC-0449) 的 1 期研究顯示，針對(duì)Hedgehog的進(jìn)步小分子抑制靶向藥物在晚期基底細(xì)胞癌患者中，有 58% 的反應(yīng)率。 方手術(shù)治好的可能性低，或嚴(yán)重的預(yù)期毀容）。所有患者每天接受 150 mg 口服vismodegib。主要終點(diǎn)是獨(dú)立評(píng)估的客觀緩解率；主要假設(shè)是局部晚期基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 20%，轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 10%。
 

基底細(xì)胞癌靶向藥物基因檢測(cè)臨床試驗(yàn)是如何進(jìn)行的？

在這項(xiàng)多中心、國(guó)際、兩隊(duì)列、非隨機(jī)研究中，維莫吉德靶向藥物基因檢測(cè)基因解碼臨床試驗(yàn)研究團(tuán)隊(duì)納入了不能手術(shù)或不適合手術(shù)的轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者和局部晚期基底細(xì)胞癌患者（因?yàn)槎啻畏磸?fù)和手術(shù)治療可能性低，或者是預(yù)期會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重毀容的患者）。 所有患者每天接受 150 mg 口服vismodegib。 主要終點(diǎn)是獨(dú)立評(píng)估的客觀緩解率； 主要假設(shè)是局部晚期基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 20%，轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者的緩解率大于 10%。
 

基底細(xì)胞癌靶向藥物維莫吉德基因檢測(cè)臨床試如何？

在 33 名轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者中，獨(dú)立評(píng)估的緩解率為 30%（95% 置信區(qū)間 [CI]，16 至 48；P=0.001）。在 63 名局部晚期基底細(xì)胞癌患者中，獨(dú)立評(píng)估的緩解率為 43%（95% CI，31 至 56；P<0.001），其中 13 名患者（21%）有效緩解。兩個(gè)隊(duì)列的中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為 7.6 個(gè)月。超過(guò) 30% 的患者發(fā)生的不良事件是肌肉痙攣、脫發(fā)、味覺(jué)障礙（味覺(jué)受到影響）、體重減輕和疲勞。 25% 的患者報(bào)告了嚴(yán)重的不良事件；有 7 人死于不良事件。
 

基底細(xì)胞癌采用靶向藥物維莫吉德的臨床實(shí)驗(yàn)結(jié)論是什么？

局部晚期或轉(zhuǎn)移性基底細(xì)胞癌患者采用維莫吉德進(jìn)行治療可以獲得反應(yīng)。
 

基底細(xì)胞癌靶向藥物維莫吉德臨床試驗(yàn)介紹

該臨床試驗(yàn)由基因泰克資助；國(guó)際臨床實(shí)驗(yàn)注冊(cè)編號(hào)為：NCT00833417。 臨床試驗(yàn)由Aleksandar Sekulic, Michael R Migden, Anthony E Oro, Luc Dirix, Karl D Lewis, John D Hainsworth, James A Solomon, Simon Yoo, Sarah T Arron, Philip A Friedlander, Ellen Marmur, Charles M Rudin, Anne Lynn S Chang, Jennifer A Low, Howard M Mackey, Robert L Yauch, Richard A Graham, Josina C Reddy, Axel Hauschild等完成。