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【佳學(xué)基因檢測】卟啉癥治療藥物:Givlaari (givosiran)

【佳學(xué)基因】卟啉癥治療藥物:Givlaari (givosiran)NICE建議在英國的NHS上使用基因沉默療法givosiran,作為治療急性觸覺性卟啉癥(AHP)的一種選擇。AHP是一種常見于20多歲年輕女性的痛苦疾病。AHP是

佳學(xué)基因檢測】卟啉癥治療藥物:Givlaari (givosiran)


什么是GIVLAARI?

GIVLAARI是一種雙鏈小干擾RNA(siRNA)療法,專門針對ALAS1mRNA,降低ALAS1mRNA水平,并導(dǎo)致尿神經(jīng)毒性中間產(chǎn)物ALA和PBG的減少。

每月服用一次GIVLAARI®(givosiran)

GIVLAARI的推薦劑量為2.5 mg/kg,每月皮下注射一次。劑量基于實(shí)際體重。

漏劑量

在錯(cuò)過劑量后,盡快給藥GIVLAARI。在給藥后每月恢復(fù)給藥

不良反應(yīng)的劑量調(diào)整

對于嚴(yán)重或有臨床意義的轉(zhuǎn)氨酶升高且有劑量中斷和隨后改善的患者,每月一次將劑量降至1.25 mg/kg

對于每月恢復(fù)1.25 mg/kg劑量且無嚴(yán)重或臨床顯著轉(zhuǎn)氨酶升高反復(fù)的患者,可將劑量增加至建議的每月1次2.5 mg/kg

GIVLAARI®(givosiran)由醫(yī)療專業(yè)人員通過皮下注射給藥

確保在服用GIVLAARI時(shí)提供醫(yī)療支持以適當(dāng)管理過敏反應(yīng)

給藥與給藥

每月服用一次GIVLAARI®(givosiran)1

GIVLAARI®(givosiran)包裝

GIVLAARI的推薦劑量為2.5 mg/kg,每月皮下注射一次。劑量基于實(shí)際體重。

漏劑量

在錯(cuò)過劑量后,盡快給藥GIVLAARI。在給藥后每月恢復(fù)給藥

臨床應(yīng)用許可

NICE建議在英國的NHS上使用基因沉默療法givosiran,作為治療急性觸覺性卟啉癥(AHP)的一種選擇。AHP是一種常見于20多歲年輕女性的痛苦疾病。

AHP是一組罕見的遺傳性疾病,其特征是疼痛和可能危及生命的攻擊。它是由遺傳缺陷引起的,患有這種疾病的人缺乏產(chǎn)生血紅素所需的酶,血紅素是血液蛋白質(zhì)血紅蛋白的基本結(jié)構(gòu)。

患有AHP的患者可能會反反復(fù)作,從而導(dǎo)致住院治療。目前,英國每年約有17名患者被確診。

Givlaari(givosiran)使用“基因沉默”RNA干擾技術(shù),以人類中致病性化合物的產(chǎn)生為目標(biāo)。NICE的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)III期研究的數(shù)據(jù),在該研究中,與安慰劑相比,治療導(dǎo)致卟啉癥發(fā)作率降低74%。

Givosiran是第一個(gè)也是唯一一個(gè)解決該疾病根本原因的治療方法。這種藥物背后的科學(xué)在2006年獲得了諾貝爾獎(jiǎng);它的工作原理是關(guān)閉導(dǎo)致疾病的有害蛋白質(zhì)的生產(chǎn)。RNAi從源頭上阻止這些蛋白質(zhì)的產(chǎn)生。

倫敦國王學(xué)院血液學(xué)教授、國王學(xué)院醫(yī)院國家急性卟啉癥服務(wù)中心主任David Rees教授說:“這種情況對患者及其家人的生命限制影響怎么強(qiáng)調(diào)都不為過。一些患者經(jīng)常經(jīng)歷劇烈疼痛,不得不長期住院,無法繼續(xù)工作或正常社交生活。

“通過使用這種開創(chuàng)性的‘基因沉默’方法,我們現(xiàn)在可以針對可能對身體造成嚴(yán)重破壞的有毒化合物的產(chǎn)生——從源頭上解決患者攻擊的原因。我們現(xiàn)在有了更好的機(jī)會幫助許多受影響者過上更正常的生活。”

 

(責(zé)任編輯:佳學(xué)基因)
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