【佳學基因檢測】X連鎖嚴重聯(lián)合免疫缺陷癥的基因治療患者招募
基因治療藥物臨床實驗介紹:
采用慢病毒載體將IL2RG互補DNA序列轉移至骨髓干細胞。本臨床實驗是檢驗經過基因改良的干細胞的安全性和有效性。該臨床實驗的招募對象為經過基因 鑒定基因解碼分子診斷、遺傳傳診斷為X-SCID(嚴重聯(lián)合免疫缺陷)的兒童。參與臨床實驗的兒童會由專家醫(yī)生隨訪3-5年,并通過臨床特征、血液和骨髓細胞中的載體標記(每個細胞的載體拷貝數(shù))、免疫重建載體插入位點模式等評估安全性和臨床有用性。
臨床試驗成功主要評估指標:
- 1年生存率1年生存率:臨床專家緊密觀察時間范圍:招募患者基因治療后一年;
- 3年生存率:臨床專家緊密觀察時間范圍:招募患者基因治療后3年;
- 5年生存率:臨床專家緊密觀察時間范圍:招募患者基因治療后5年。
參與臨床實驗的患者的其他評估指標
- 基因治療藥物使用后,患者的生長速度、體重(千克)、身高(米)是否得到改善?[時間范圍:臨床專家嚴謹評估,平均2年]?;颊叩捏w重和身高將在基因治療前(第0個月)和治療后進行評估,體重以千克為單位,身高以米為單位。
- 血液和骨髓細胞中是否獲得了基因治療細胞?載體標記(每個細胞的載體拷貝數(shù))[時間范圍:三甲醫(yī)院主任醫(yī)師進行檢查,平均1年]:T細胞、B細胞、NK細胞、髓樣細胞和骨髓祖細胞中的載體標記。
- 人體同免疫細胞組成是否可以恢復正常?亞群的先進數(shù)量[時間范圍:業(yè)內專家多點評估,平均1年]:通過標準流式細胞術測定的外周血免疫細胞亞群的先進數(shù)量
- 是否有有重建免疫能力,生成有功能的免疫細胞?外周血單個核細胞中DNA T細胞受體切除環(huán)(TREC)的數(shù)量[時間范圍:通過研究完成,平均1年]:通過定量聚合酶鏈反應(PCR)測定(基因檢測)外周血中DNA T細胞受體切除環(huán)(TREC)的數(shù)量
- 血清免疫球蛋白水平是否可以增加?[時間范圍:研究完成,平均2年]:血清免疫球蛋白水平將以mg/dL報告IgM(免疫球蛋白M),血清免疫球蛋白水平將以mg/dL報告IgM。
- 是否可以免除靜脈注射免疫球蛋白補充的需求:研究完成,平均2年]:基因治療后未經靜脈注射免疫球蛋白補充的患者人數(shù)
- 是否可以對疫苗產生反應的患者人數(shù)[時間范圍:通過研究完成,平均2年]:基因治療后對疫苗有反應的患者人數(shù)
- 是否能夠從先前感染(病毒和細菌)中康復:通過研究完成,平均2年]:基因治療后從先前感染(病毒和細菌)中康復的患者人數(shù)