【佳學基因檢測】小分子的 RNA 藥物和 RNA 靶點：原理、進展和挑戰(zhàn)

腫瘤基因檢測多少錢一次—目標

核酸藥物在腫瘤基因檢測后的治療法價值小組討論腫瘤基因學知識要點《腫瘤致病基因突變位點的性質及影響分析》《Expert Rev Mol Diagn》在 2016 Jul 2; 16(7): 737–749發(fā)表了一篇題目為《小分子的 RNA 藥物和 RNA 靶點：原理、進展和挑戰(zhàn)》腫瘤靶向藥物治療基因檢測臨床研究文章。該研究由Ravi Salgia a , 等完成。拓展了基于核酸及基因檢測信息的靶向藥物種類，為小分子RNA藥物平臺的藥物研制提供了思考素材。

腫瘤靶向藥物及正確治療臨床研究內(nèi)容關鍵詞：

基于 RNA 的療法,代謝穩(wěn)定性,細胞內(nèi)遞送,適體,patisiran,givosiran,反義寡核苷酸

腫瘤靶向治療基因檢測臨床應用結果

基于 RNA 的療法，包括作為藥物的 RNA 分子和靶向 RNA 的小分子，為擴大治療靶點的范圍提供了獨特的機會。各種形式的 RNA 可用于選擇性地作用于常規(guī)小分子或蛋白質無法靶向的蛋白質、轉錄物和基因。盡管 RNA 藥物的開發(fā)面臨著前所未有的挑戰(zhàn)，但已經(jīng)開發(fā)了許多策略來改善 RNA 代謝穩(wěn)定性和細胞內(nèi)遞送。許多 RNA 藥物已被批準用于醫(yī)療用途，包括機制上作用于蛋白質靶標的適體（例如，pegaptanib）和小干擾 RNA（例如，patisiran 和 givosiran）以及直接干擾RNA 目標。此外，指導 RNA 是新型基因編輯模式的重要組成部分，并且正在開發(fā)用于蛋白質替代療法或疫苗接種的 mRNA 療法，包括針對前所未有的嚴重急性呼吸綜合征冠狀病毒大流行的療法。此外，功能性 RNA 或 RNA 基序高度結構化，可形成小分子可接近的結合口袋或裂縫。許多天然的、半合成的或合成的抗生素（例如氨基糖苷類、四環(huán)素類、大環(huán)內(nèi)酯類、惡唑烷酮類和苯酚類）可以直接與核糖體 RNA 結合，從而抑制細菌感染。因此，人們對開發(fā)適合口服給藥的 RNA 靶向小分子藥物越來越感興趣，其中一些藥物（例如，risdiplam 和 branaplam）已進入臨床試驗階段。在這里，我們回顧了新型 RNA 藥物和 RNA 靶向小分子藥物的藥理學，重點介紹了賊近的進展和策略。討論了開發(fā)新型可藥用 RNA 實體和確定可行的 RNA 靶標和選擇性小分子結合劑方面的挑戰(zhàn)。

腫瘤發(fā)生與反復轉移國際數(shù)據(jù)庫描述：

RNA-based therapies,metabolic stability,intracellular delivery,aptamers,patisiran,givosiran,antisense oligonucleotides